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相关研究结果于2017年2月27日在线发表在期刊上

来源:未知作者:admin 更新时间:2018-09-13 13:16
本文系生物谷原创编译拾掇,接待转载!点击获取授权。更多资讯请下载生物谷APP。 Nature:严重冲破!无需病毒载体,操纵电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编纂 IBS研究人员在小鼠体内测试了CRISPR-nCas9-CD能否可以或许校正Dmd基因(编码抗肌萎缩卵白)或Ty

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  Nature:严重冲破!无需病毒载体,操纵电穿孔成功对人T细胞进行CRISPR基因编纂

  IBS研究人员在小鼠体内测试了CRISPR-nCas9-CD能否可以或许校正Dmd基因(编码抗肌萎缩卵白)或Tyr基因(编码酪氨酸酶)中的单个核苷酸。他们在这两种基因中都取得成功:由Dmd基因发生单核苷酸突变的胚胎发育而成的小鼠在它们的肌肉中不发生抗肌萎缩卵白(dystrophin),而Tyr基因发生单核苷酸突变的小鼠表示出白化性状。抗肌萎缩卵白确实与肌肉肌养分不良疾病相联系关系,而酪氨酸酶节制黑色素发生。

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  作为近年来呈现的一种行之有效的基因编纂手艺,CRISPR-Cas9的感化机制是在DNA双链中的一个发生突变的核苷酸附近进行切割,切除一小段DNA序列。相反,IBS研究人员采用Cas9卵白的一种变体:暗语酶Cas9(nickase Cas9, nCas9),同时让Cas9与一种被称作胞苷脱氨酶(cytidine deaminase, CD)的卵白融合在一路。CRISPR-nCas9-CD可以或许将一种核苷酸替代另一种核苷酸,因此也被称作碱基编纂器(Base Editor)。什么是转基因小鼠2016年,美国哈佛大学的David Liu团队和日本神户大学的Keiji Nishda团队已开辟出这品种型的脱氨酶,而且在体外培育的细胞系中进行过测试。IBS研究人员通过将这种手艺用于小鼠胚胎中,进一步鞭策它的成长。

  再者,这两种单核苷酸替代仅呈现靶位点上。这是比力主要的,这是由于它表白仅靶位点上的突变核苷酸蒙受替代。论文通信作者、IBS基因组工程核心主任KIM Jin-Soo陈述道,“我们初次证明可编程的脱氨酶在小鼠胚胎中高效地诱导核苷酸替代,从而培育出具有疾病表型的突变小鼠。这是一项概念验证明验。下一个方针是在动物中校正基因缺陷。最终,这种手艺可能答应在人类胚胎中进行基因校正。”(生物谷

  2017年3月1日/生物谷BIOON/---囊性纤维化、镰刀形红细胞贫血症、亨廷顿跳舞病和苯丙酮尿症都是由单个核苷酸发生突变导致的疾病。作为DNA的形成单位,核苷酸分为四种分歧的类型:腺嘌呤(Adenine, A)、胞嘧啶(cytosine, C)、鸟嘌呤(guanine, G)和胸腺嘧啶(thymine, T)。人类DNA由大约30亿个核苷酸构成。在某些景象下,仅一个核苷酸发生变化就可以或许导致严峻的疾病。科学家们但愿操纵一个准确的核苷酸替代这个不准确的核苷酸,从而治愈这些疾病。然而,操纵当前的基因编纂东西CRISPR-Cas9替代单个核苷酸具有手艺上的挑战。现在,在一项新的研究中,来自韩国根本科学研究所(Institute for Basic Science, IBS)基因组工程核心的研究人员操纵这种风行的基因编纂手艺CRISPR-Cas9的一种变体版本培育出单核苷酸编纂小鼠。相关研究成果于2017年2月27日在线颁发在期刊上,论文题目为“Highly efficient RNA-guided base editing in mouse embryos”。

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